國家醫保局信息顯示，該局成立以來，通過醫保目錄準入談判，已累計將26種罕見病用藥納入醫保目錄，平均降價超過50%。疊加其他藥品準入方式，目前獲批在我國上市的75種罕見病用藥，已有50余種納入醫保藥品目錄。
近日，國家醫保局官網發布一則《國家醫療保障局關于政協十四屆全國委員會第一次會議第03136號（醫療衛生類270號）提案答復的函》（以下簡稱“答復函”）。
該答復函就霍勇等4位委員提出的《關于將罕見病用藥保障機制納入國家<醫療保障法>的提案》，給出答復。
答復函顯示，國家醫保局高度重視罕見病患者的用藥保障工作。近年來，我國罕見病用藥保障水平明顯提升。一是優化準入程序，及時將符合條件的罕見病用藥納入醫保目錄。
二是推進醫保目錄準入談判，提高罕見病用藥可及性。自國家醫保局成立以來，已累計將26種罕見病用藥納入醫保目錄，平均降價超50%。疊加其他藥品準入方式，目前獲批在我國上市的75種罕見病用藥，已經有50余種納入醫保藥品目錄。
三是建立健全醫保談判藥品“雙通道”落地機制，提升罕見病用藥供應保障水平。國家醫保局聯合國家衛健委先后印發《關于建立完善國家醫保談判藥品“雙通道”管理機制的指導意見》《關于適應國家醫保談判常態化持續做好談判藥品落地工作的通知》，通過定點醫療機構和定點零售藥店兩個渠道，滿足談判藥品供應保障、臨床適應等方面的合理需求。
截至2023年6月底，全國已有22.9萬家定點醫院和藥店配備了包括罕見病用藥在內的目錄談判藥品，提升了包括罕見病用藥在內的談判藥品供應保障水平。
四是持續完善罕見病多層次醫療保障體系，切實減輕罕見病患者用藥費用負擔，通過完善高額費用負擔患者綜合幫扶機制，積極引入市場力量，推動慈善組織、商業健康保險、醫療互助等社會各方力量參與救助保障，發揮保障合力。
該答復函也表示，目前我國基本醫保籌資水平還不高，2022年居民醫保人均籌資標準僅為960元，保障能力有限。在待遇調整過程中，必須將基金承受能力作為“底線”，盡力而為、量力而行，著力滿足廣大參保人基本用藥需求。醫療保障法立法是一項長期而又復雜的系統工程，是否將罕見病用藥保障機制納入醫療保障法規制內容，需要進一步研究論證。
答復函最后表示，下一步，國家醫保局持續完善醫保準入談判制度，綜合考慮臨床需求、醫保基金承受能力等因素，將更多符合條件的罕見病用藥按程序納入醫保藥品目錄，進一步提升罕見病用藥保障水平。
